星光：也老请进，也谈临床试验的统计学问题

2014-11-13 05:21 AM| 发布者: 星光| 查看: 1353| 评论: 16|原作者: 星光

摘要: 哈哈，也老在小站给我们上统计课了。http://www.smallstation.net/home.php?mod=spaceuid=29do=blogid=24133也老讲课学术用语太多，比较难理解，俺这个小小助教来助也老一臂之力。也不知合不合格，也老满意不满意？ ...

哈哈，也老在小站给我们上统计课了。

也老讲课学术用语太多，比较难理解，俺这个小小助教来助也老一臂之力。也不知合不合格，也老满意不满意？

赶紧先给也老上杯好龙井润润嗓子。

这是也老说得统计学常用的钟形曲线和落在两边的正负5%。

这是成功人士和屌丝的钟形曲线，用来解释“海外华人的失落感”。

说道临床试验，正因为人体间的误差这么大，所以第三期的临床试验需要大量的病人数量，因为落在那个钟型曲线两边正负5%的终归是少数，所以能发现落在钟形曲线中间大多数人对药物的反应。

但这个理想统计模型要求的大数量人数也让临床试验的花费剧增，时间延长，这也是美国医药费用如此昂贵的原因之一。

最近那个Gilead公司推向市场的能治愈C型肝炎（HCV）的新药Sovaldi，一片药的花费就要一千美元，也引起了很大的争论，这样下去美国的医疗保险会被拖垮。。。

现在急需的Ebola的治疗药物和疫苗，都等不了这些大量人数参加，耗时巨长的临床试验，所以FDA给研制这些新药，疫苗的公司开了绿灯，可以快速开始在病人身上试用。

有点儿摸着石头过河的意思哈。

还有现在越来越多的转基因治疗临床试验，副作用要用很多年才能发现，给统计学家出难题啊。

这样的临床试验需要观察多少年？如果一两年里面病人没有严重副作用，是不是就真的没有严重副作用？？？

也老，你怎么看？

上一篇：也跑：Large data medical research, 海外华人的失落感 and religious testimony ...下一篇：昨夜雨：喜马拉雅——听中文的APP

引用 2014-11-13 11:34 PM: alsoRun: Are you in IRB?
No， I am in IBC.

However, I review clinical study protocol for human gene transfer study.

引用 2014-11-13 05:19 PM: 星光: 我审查的几个转基因治疗临床试验的申请报告都说要做长期的monitor...

这是个比较新的领域，没有多少经验，也在摸着石头过河吧。 ...
Are you in IRB?

引用 2014-11-13 08:19 AM: alsoRun: About the right follow-up time of 转基因治疗临床试验, I really do not know. Some defect may in fact only turn out in the next generation. Here animal ...
我审查的几个转基因治疗临床试验的申请报告都说要做长期的monitor...

这是个比较新的领域，没有多少经验，也在摸着石头过河吧。

引用 2014-11-13 08:16 AM: SevenStar: "最近那个Gilead公司推向市场的能治愈C型肝炎（HCV）的新药Sovaldi，一片药的花费就要一千美元，也引起了很大的争论，这样下去美国的医疗保险会被拖垮。。 ...
不知道为什么会有这样的天价？

现在几家生物制药公司一看蛋糕这么大，利润这样高，也纷纷加入，研制治疗HCV， HBV的药，但愿市场竞争能让价格降下来。

引用 2014-11-12 05:44 PM: About the right follow-up time of 转基因治疗临床试验, I really do not know. Some defect may in fact only turn out in the next generation. Here animal model and biological reasoning should also play a big part.

引用 2014-11-12 05:41 PM: Reading scientific stuff in Chinese is still a challenge for me. So I will just comment on 星光 diary.

In terms of 成功人士vs. 屌丝人士, your bell curve illustartes the phenomenon well. In a deeper level, suppose that everybody has the same chance of success, the probability that you turned out to be the most successful one in a class of 50 is only 1/50. So there is reason to be upset if you are not the top dog.

FDA has been willing to speed up drug approval process for grave diseases without effective treatment. The standard drug approval process wants to make sure that every drug approved is effective and safe but can take a long time. For a disease with a 50% mortaity rate, the usual standard no longer applies. Faced with the choice between a high certainty of death and some questionable treatment (adverse effect and effectiveness), most people are willing to try some experimental treatment. 病急乱投医.

引用 2014-11-12 02:56 PM: "最近那个Gilead公司推向市场的能治愈C型肝炎（HCV）的新药Sovaldi，一片药的花费就要一千美元，也引起了很大的争论，这样下去美国的医疗保险会被拖垮。。。"

Why so much?

引用 2014-11-12 12:16 PM: 阿理郎: 其实钟形曲线（正态分布）本身就是一个未被证实的假设。
应该说正态分布本身就是一个假设。大部分统计应用实际上是证实了的非正态分布，但仍然按正态分布来做。这里大概有几种可能（不互相排斥）：
（1）不真正懂理论，反正是照章办事；
（2）管它呢，有结果就好；
（3）没更好的办法；
（4）假定正态分布不影响结果。

我想至少90%是属于第一种情况，这里面有多少碰巧属于（4）就难说了。

专家还没到，先放水。:)

引用 2014-11-12 11:09 AM: 药物的长效副作用的研究是很据挑战性。如果能把研究周期延长以后收集完整的数据，用统计方法来分析，那就没什么困难了，方法还是一样的。但是收集数据的周期太长，成本太高，药厂无法接受。而使用短期结果用外延法去推导长期药效的办法在生命体上是极不准确的。这才是难题。

引用 2014-11-12 10:59 AM: 阿理郎: 其实钟形曲线（正态分布）本身就是一个未被证实的假设。
这个理论我不明白，能否解释一下？
很多统计工作都是基于这个正态分布，少数是单边。

引用 2014-11-12 09:34 AM: waspking: 反应停的坏作用好像很多年才发现。
是啊，正因为很多年后才发现此药有严重的副作用，赶紧停止使用。可是，在欧洲，美国出现了一大批有海豚臂畸形的婴儿。

现在的转基因治疗，难度就更大了。。。

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